2025年8月30日,神瞻醫藥核心管線——全球首創的弱視治療小分子藥物 Neu-001於上海市第一人民醫院順利開展 I 期臨床試驗首例健康受試者給藥。該項研究旨在評估 Neu-001在健康成人中的安全性、耐受性及藥代動力學特徵,為後續臨床開發提供關鍵依據。

Neu-001的臨床Ia期臨床試驗採用單中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、單次劑量遞增的設計方案。研究計畫納入53例健康成人受試者,從最低劑量起依次進行8個劑量梯組的評估。首例受試者給藥的順利啟動,標誌著Neu-001正式進入臨床開發階段。按當前計畫,該項 Ia期研究預計於2025年第四季度完成,其後臨床Ib期將推進至多次遞增劑量研究,進一步評估該藥物在弱視患者中的安全性、耐受性、藥代動力學特性及初步療效。
Neu-001是針對創新GPCR靶點開發的治療兒童及成人弱視的小分子藥物。弱視作為一種常見的兒童視力障礙,全球尚無獲FDA批准的有效治療藥物。傳統療法(如遮蓋法)存在依從性差、療效不穩定及年齡視窗限制等顯著局限,特別是對於已錯過治療“關鍵期”的成人患者,目前缺乏有效的治療手段。Neu-001憑藉其增強神經可塑性的獨特機制,有望成為全球首款突破年齡限制的弱視治療藥物,重塑該領域的治療格局。

神瞻醫藥是中國科學院香港創新研究院再生醫學與健康創新中心(CRMH, HKISI, CAS)與香港城市大學(CityUHK)的研究成果轉化企業。由神經科學領域的權威專家、香港城市大學的賀菊方教授,與擁有數十年國際藥企藥物研發經驗的Micky Tortorella教授聯合創立。賀菊方教授在神經可塑性領域的開創性研究,是Neu-001管線的科學基石。神瞻醫藥依託香港科學園的創新生態系統,彙聚了一支專業且多元的團隊,深度融合神經科學前沿發現與藥物開發經驗。本次臨床的順利開展也標誌著公司從科研成果轉化向臨床應用的重大突破。
以 Neu-001的臨床推進為契機,神瞻醫藥將持續深化產學研協同創新,加速科技成果轉化,並依託香港特區政府InnoHK創新研發平臺的支持,為全球受忽視的神經系統疾病患者提供解決方案,建設具有全球影響力的生物醫藥創新企業。

