神瞻医药（NeuDirection Limited）核心管线Neu-001在阿尔茨海默病治疗领域取得重要科研突破。2026年1月22日，国际顶级学术期刊《Cell》在线发表的一项独立研究揭示了Neu-001在阿尔茨海默病治疗中的新潜力。
阿尔茨海默病（AD）是全球最常见的神经退行性疾病，影响着数千万患者及其家庭。尽管近年来在疾病机制理解方面取得了重要进展，但有效的治疗药物仍然极度匮乏。
2026年1月22日，国际顶级学术期刊《Cell》在线发表了题为”Elucidating pathway-selective biased CCKBR agonism for Alzheimer’s disease treatment”的研究论文.该研究由山东大学孙金鹏教授、香港城市大学贺菊方教授、北京大学张勇教授等多个团队联合完成。研究揭示了中国科学院香港创新研究院再生医学与健康创新中心（CRMH）研发的药物分子Neu-001（文章中称为3r1）在阿尔茨海默病治疗中的新潜力。
研究团队通过分析78例AD患者的脑脊液样本，发现胆囊收缩素B受体（CCKBR）的Gq信号通路活性与疾病严重程度呈负相关。基于这一临床发现，研究人员利用冷冻电镜技术解析了CCKBR与不同G蛋白亚型复合物的精细结构，阐明了信号通路选择性激活的分子基础。在5×FAD阿尔茨海默病模型小鼠中，Neu-001通过选择性激活CCKBR-Gq-PLCB4-ADAM10信号通路，显著改善了小鼠的学习记忆能力，减少了脑内淀粉样斑块沉积，并降低了Tau蛋白磷酸化水平。
Neu-001由中心研究项目三（RP3）Micky Tortorella教授课题组研发，最初用于治疗成人及儿童弱视。该药物就弱视适应症已于2025年获得中国国家药品监督管理局和美国食品药品监督管理局的临床试验许可（IND），目前已经完成I期临床试验。
此次《Cell》论文的发表，不仅独立验证了Neu-001的分子作用机制，更揭示了其在神经退行性疾病领域的全新应用前景。NeuDirection Limited将继续推进Neu-001在弱视适应症的临床开发，同时评估其在阿尔茨海默病等神经退行性疾病领域的开发潜力，展示了”一药多用”转化医学策略在神经科学领域的巨大前景。