神瞻醫藥（NeuDirection Limited）核心管線Neu-001在阿爾茨海默病治療領域取得重要科研突破。2026年1月22日，國際頂級學術期刊《Cell》線上發表的一項獨立研究揭示了Neu-001在阿爾茨海默病治療中的新潛力。
阿爾茨海默病（AD）是全球最常見的神經退行性疾病，影響著數千萬患者及其家庭。儘管近年來在疾病機制理解方面取得了重要進展，但有效的治療藥物仍然極度匱乏。
2026年1月22日，國際頂級學術期刊《Cell》線上發表了題為”Elucidating pathway-selective biased CCKBR agonism for Alzheimer’s disease treatment”的研究論文.該研究由山東大學孫金鵬教授、香港城市大學賀菊方教授、北京大學張勇教授等多個團隊聯合完成。研究揭示了中國科學院香港創新研究院再生醫學與健康創新中心（CRMH）研發的藥物分子Neu-001（文章中稱為3r1）在阿爾茨海默病治療中的新潛力。
研究團隊通過分析78例AD患者的腦脊液樣本，發現膽囊收縮素B受體（CCKBR）的Gq信號通路活性與疾病嚴重程度呈負相關。基於這一臨床發現，研究人員利用冷凍電鏡技術解析了CCKBR與不同G蛋白亞型複合物的精細結構，闡明了信號通路選擇性啟動的分子基礎。在5×FAD阿爾茨海默病模型小鼠中，Neu-001通過選擇性啟動CCKBR-Gq-PLCB4-ADAM10信號通路，顯著改善了小鼠的學習記憶能力，減少了腦內澱粉樣斑塊沉積，並降低了Tau蛋白磷酸化水準。
Neu-001由中心研究項目三（RP3）Micky Tortorella教授課題組研發，最初用於治療成人及兒童弱視。該藥物就弱視適應症已於2025年獲得中國國家藥品監督管理局和美國食品藥品監督管理局的臨床試驗許可（IND），目前已經完成I期臨床試驗。 此次《Cell》論文的發表，不僅獨立驗證了Neu-001的分子作用機制，更揭示了其在神經退行性疾病領域的全新應用前景。NeuDirection Limited將繼續推進Neu-001在弱視適應症的臨床開發，同時評估其在阿爾茨海默病等神經退行性疾病領域的開發潛力，展示了”一藥多用”轉化醫學策略在神經科學領域的巨大前景。