Neu-001「弱视」创新药 I 期临床首例受试者给药成功

2025年8月30日,神瞻医药核心管线——全球首创的弱视治疗小分子药物 Neu-001于上海市第一人民医院顺利开展 I 期临床试验首例健康受试者给药。该项研究旨在评估 Neu-001在健康成人中的安全性、耐受性及药代动力学特征,为后续临床开发提供关键依据。

国家眼部疾病临床医学研究中心

Neu-001的临床Ia期临床试验采用单中心、随机、双盲、安慰剂对照、单次剂量递增的设计方案。研究计划纳入53例健康成人受试者,从最低剂量起依次进行8个剂量梯组的评估。首例受试者给药的顺利启动,标志着Neu-001正式进入临床开发阶段。按当前计划,该项 Ia期研究预计于2025年第四季度完成,其后临床Ib期将推进至多次递增剂量研究,进一步评估该药物在弱视患者中的安全性、耐受性、药代动力学特性及初步疗效。

Neu-001是针对创新GPCR靶点开发的治疗儿童及成人弱视的小分子药物。弱视作为一种常见的儿童视力障碍,全球尚无获FDA批准的有效治疗药物。传统疗法(如遮盖法)存在依从性差、疗效不稳定及年龄窗口限制等显著局限,特别是对于已错过治疗“关键期”的成人患者,目前缺乏有效的治疗手段。Neu-001凭借其增强神经可塑性的独特机制,有望成为全球首款突破年龄限制的弱视治疗药物,重塑该领域的治疗格局。

上海市第一人民医院(南院)

神瞻医药是中国科学院香港创新研究院再生医学与健康创新中心(CRMH, HKISI, CAS)与香港城市大学(CityUHK)的研究成果转化企业。由神经科学领域的权威专家、香港城市大学的贺菊方教授,与拥有数十年国际药企药物研发经验的Micky Tortorella教授联合创立。贺菊方教授在神经可塑性领域的开创性研究,是Neu-001管线的科学基石。神瞻医药依托香港科学园的创新生态系统,汇聚了一支专业且多元的团队,深度融合神经科学前沿发现与药物开发经验。本次临床的顺利开展也标志着公司从科研成果转化向临床应用的重大突破。

以 Neu-001的临床推进为契机,神瞻医药将持续深化产学研协同创新,加速科技成果转化,并依托香港特区政府InnoHK创新研发平台的支持,为全球受忽视的神经系统疾病患者提供解决方案,建设具有全球影响力的生物医药创新企业。