Neu-001 是全球首創（First-in-class）的神經可塑性調節劑，旨在通過啟動和增強視覺系統的神經可塑性來恢復弱視患者的視覺功能。目前，Neu-001 已正式進入 IIa 期臨床開發階段。
本項多中心 IIa 期臨床研究旨在評估 Neu-001 在弱視患者中的安全性、耐受性，以及不同給藥方案下的劑量-效應關係，計畫納入約 30 例弱視患者。值得一提的是，該研究直接在 Neu-001 的目標治療人群中開展。除了系統評估藥物的安全性外，研究還將探索早期的臨床療效信號，包括患者視力的改善及功能性視覺能力的變化。
目前，傳統的弱視治療主要依賴于兒童視覺發育早期的干預，因為該階段的視覺系統具有較高水準的自然可塑性。Neu-001 則基於一種全新的治療理念：通過重新啟動並增強成熟視覺系統的神經可塑性，使視覺功能的恢復突破傳統發育視窗的限制。
Neu-001 通過調節參與視覺資訊處理、適應和重塑的神經回路，旨在恢復視覺系統重組與改善功能的能力。這一創新機制有望推動弱視治療從目前以“視覺補償與訓練”為主的模式，轉變為針對疾病神經根源的疾病修飾性（Disease-modifying）治療策略。
本次 IIa 期多中心臨床研究是 Neu-001 從基礎研究走向臨床應用的重要轉化里程碑。研究將首次系統性評價 Neu-001 在成人及大齡兒童弱視患者中，啟動神經可塑性機制的安全保障與臨床潛力。其獲得的安全性資料及初步療效信號，將為後續確定最佳給藥方案、評估生物學活性以及進一步的臨床開發提供關鍵依據。
若本研究獲得積極結果，將有望確立神經可塑性調節治療弱視的臨床概念驗證（Clinical proof-of-concept），並支援 Neu-001 順利進入後續的關鍵性臨床開發階段。
本研究計畫在多個臨床中心招募約 30 例患者。它將為 Neu-001 成為潛在“全球首個疾病修飾性弱視治療藥物”提供重要的臨床證據，並有望為長期缺乏有效治療選擇的成人及大齡兒童弱視患者帶來新的治療希望。
賀菊方教授指出：“Neu-001 挑戰了長期以來‘視覺系統在兒童期之後恢復能力有限’的傳統觀點。”