Neu-001 是全球首创（First-in-class）的神经可塑性调节剂，旨在通过激活和增强视觉系统的神经可塑性来恢复弱视患者的视觉功能。目前，Neu-001 已正式进入 IIa 期临床开发阶段。
本项多中心 IIa 期临床研究旨在评估 Neu-001 在弱视患者中的安全性、耐受性，以及不同给药方案下的剂量-效应关系，计划纳入约 30 例弱视患者。值得一提的是，该研究直接在 Neu-001 的目标治疗人群中开展。除了系统评估药物的安全性外，研究还将探索早期的临床疗效信号，包括患者视力的改善及功能性视觉能力的变化。
目前，传统的弱视治疗主要依赖于儿童视觉发育早期的干预，因为该阶段的视觉系统具有较高水平的自然可塑性。Neu-001 则基于一种全新的治疗理念：通过重新激活并增强成熟视觉系统的神经可塑性，使视觉功能的恢复突破传统发育窗口的限制。
Neu-001 通过调节参与视觉信息处理、适应和重塑的神经回路，旨在恢复视觉系统重组与改善功能的能力。这一创新机制有望推动弱视治疗从目前以“视觉补偿与训练”为主的模式，转变为针对疾病神经根源的疾病修饰性（Disease-modifying）治疗策略。
本次 IIa 期多中心临床研究是 Neu-001 从基础研究走向临床应用的重要转化里程碑。研究将首次系统性评价 Neu-001 在成人及大龄儿童弱视患者中，激活神经可塑性机制的安全保障与临床潜力。其获得的安全性数据及初步疗效信号，将为后续确定最佳给药方案、评估生物学活性以及进一步的临床开发提供关键依据。
若本研究获得积极结果，将有望确立神经可塑性调节治疗弱视的临床概念验证（Clinical proof-of-concept），并支持 Neu-001 顺利进入后续的关键性临床开发阶段。
本研究计划在多个临床中心招募约 30 例患者。它将为 Neu-001 成为潜在“全球首个疾病修饰性弱视治疗药物”提供重要的临床证据，并有望为长期缺乏有效治疗选择的成人及大龄儿童弱视患者带来新的治疗希望。
贺菊方教授指出：“Neu-001 挑战了长期以来‘视觉系统在儿童期之后恢复能力有限’的传统观点。”